Zoeken naar een onderzoek

Klinische validatie van de NOVEOS immunoassay voor allergiediagnostiek

Het doel is de klinische prestaties van het systeem te evalueren en de claims betreffende de verminderde interferentie met biotine en CCDs te verifiëren. De metingen op NOVEOS zullen in deze studie worden gespiegeld aan de klinische diagnose, de…

een proof-of-concept studie voor het mogelijke effect van deferipron bij patiënten met de ziekte van Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511968-81-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Onderzoek naar effect van deferiprone bij kinderen met de ziekte van Pelizaeus-Merzbacher

Een fase 3 onderzoek naar PTC923 bij proefpersonen met fenylketonurie

Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…

Neurologische, cardiovasculaire, visuele en neurocognitieve uitkomsten in perinataal HIV-1 geïnfecteerde patiënten in vergelijking met gezonde controles NOVICE - III een vervolgstudie

Deze studie is een follow-up studie van de NOVICE I & NOVICE II (METC 2012_093 and METC 2016_173), waarbij het doel van het onderzoek is om zowel cross-sectioneel als longitudinaal na een interval van 10 jaar, meer inzicht te krijgen in de…

Evaluatie van QbTest op een smartphone - een klinische onderzoek

De doelstelling van deze studie is om de QbTest op een smartphone (QbMT) te evalueren, met betrekking tot: 1. De haalbaarheid van QbMT als smartphone software die de Quantified behavioral Test (QbTest) integreert 2. De validiteit van QbMT in…

Metabolomics bij het syndroom van Dravet

1. Het beschrijven van het metabole profiel van Dravet syndroom.2. Het identificeren van metabole voorspellers voor ziektebeloop, ernst van ziekte en effect van behandeling.3. Het evalueren van het effect van anti-epileptica op het metaboloom en…

BRAINmodel: BREIN in balans in zeldzame aangeboren ontwikkelingsstoornissen

Het karakteriseren van E/I balans op verschillende translationele niveaus (klinische EEG meting, in vitro E/I balans meting), en het bestuderen van zijn relatie met metabole- en immuunprocessen, klinische profielen, gedrag en cognitie. 1. Het…

Een fase 2/3, multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd onderzoek ter bepaling van de werkzaamheid en veiligheid van Tividenofusp Alfa (DNL310) vs. idursulfase bij pediatrische en jongvolwassen deelnemers met neuronopathische of niet-neuropathische mucopolysaccharidose type II

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510990-21-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De co-primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, 32 weken durend, fase IIa-onderzoek om de werkzaamheid van OM-85 te onderzoeken vergeleken met overeenstemmende placebo bij het verminderen van de ernst van de ziekte bij kinderen in de leeftijd van 3 tot 24 maanden met vroege klinische diagnose van matige atopische dermatitis

Primaire doelstelling Het primaire doel is het beoordelen van de werkzaamheid van OM-85 vergeleken met overeenstemmende placebo bij kinderen met matige AD in het verminderen van de ernst van de ziekte gedurende de eerste 16 weken en de eerste 24…

Ambulante kinderastmazorg: Het effect van online monitoring en communicatie op de effectiviteit en kwaliteit van de kinderastmazorg.

Het effect van eHealth kinder astma zorg evalueren op het zorgverbruik, de astma-uitkomsten en kwaliteit van leven.

CANDY MULTIPLEX onderzoek

1) Het vaststellen van de hele genoomsequentie (WGS) en het klinische profiel van de MPX-families om te bepalen hoe zeldzame en veel voorkomende genetische varianten op elkaar inwerken om gedeelde versus verschillende NDD's en klinische…

Een twee-cohorten open-label, multicenter onderzoek met één groep ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van emapalumab bij kinderen en volwassenen met macrofaag activatie syndroom (MAS) bij de ziekte van Still (inclusief juveniele idiopathische artritis en de ziekte van Still met aanvang op volwassen leeftijd), of met MAS bij systemische lupus erythematosus

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-516153-52-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Het aantonen van de werkzaamheid van emapalumab bij de behandeling van patiënten in:• Cohort 1: Macrofaag…

Individueel beloop van ziekteprogressie van de bovenarmen in patienten met de ziekte van Duchenne

Hoofddoel: - Het longitudinale ziektebeloop van de elleboog flexor spier, met behulp van van MRI-parameters en spierkracht en bovenarmfunctie testen, te constureren en analyseren in een cohort van ambulante en niet-ambulante DMD-patiënten, om de…

TAAI Erasmus Research initiatief om te vechten tegen CF: Monitoren van ontsteking bij CF Longziekten in een nieuw tijdperk

Het algemene doel van de studie is om innovatieve minimaal invasieve diagnostische technieken te ontwikkelen die onstekingen in de longen bij pwCF kunnen identificeren bij gebruik van zeer effectieve modulatoren, wat we vergelijken met pwCF die nog…

Een open-label, langetermijn vervolgonderzoek van ARGX-113-2006 met één groep in meerdere centra ter beoordeling van de veiligheid van efgartigimod intraveneus toegediend bij kinderen met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507379-23-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het beoordelen van de veiligheid, tolerabiliteit en immunogeniciteit van Efgatigimod (IV) op de lange termijn in pediatrische…

Een fase 3 open-label studie van PTC923 (sepiapterine) in fenylketonurie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509229-31-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in…

Een multicenter onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en het effect van meerdere individueel getitreerde doses radiprodil op aanvallen en gedragssymptomen bij kinderen met een GRIN gerelateerde aandoening

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509672-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• Het bepalen van de langdurige veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere individueel getitreerde doses…

PNOC022: een combinatietherapie-onderzoek met een adaptief platformontwerp voor kinderen en jongvolwassenen met diffuus midline gliomen (DMG's) inclusief diffuus intrinsiek ponsgliomen (DIPG's) bij initiële diagnose, na radiotherapie en op het moment van progressie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507598-16-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelen:Cohorten 1 en 2Onderhoudsarm(en) Combinaties:- Om de werkzaamheid te beoordelen van combinatietherapie met…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind onderzoek van twee formuleringen van setmelanotide (dagelijks en wekelijks) met een crossover naar open-label wekelijkse toediening van setmelanotide bij patiënten met een specifiek gendefect in de melanocortine-4-receptor die momenteel een dagelijkse stabiele dosering gebruiken

Primair:Om de farmacokinetiek (PK) van de eenmaal daagse (QD) en eenmaal wekelijkse (QW) formuleringen van setmelanotide te vergelijkenSecundair:Om de veiligheid van de QW-formulering van setmelanotide te beoordelen met maximaal 6 maanden (26 weken…

Effectiviteit van het educatieve computerspel *Broedels* in het verbeteren van het psychosociale welzijn van broers en zussen (6-9 jaar) van kinderen met een visuele en/of verstandelijke beperking: gerandomiseerd onderzoek met controlegroep

Het doel van dit onderzoek is om de effectiviteit van het educatieve computerspel 'Broedels' in het verbeteren van de kwaliteit van leven en het psychosociaal welzijn van brussen (6-9 jaar) van kinderen met een visuele beperking en/of…