Zoeken naar een onderzoek

Een geïntegreerd, open-label basket-onderzoek naar de farmacokinetiek en veiligheid van daprodustat voor de behandeling van bloedarmoede die in verband staat met chronische nierziekte bij jongens en meisjes van 3 maanden tot onder de 18 jaar die al dan niet dialyse nodig hebben.

Primair:• De veiligheid beschrijven van daprodustat, algemeen (voor alle leeftijden) en in elke leeftijdsgroep.Secundair:• Veranderingen in andere parameters die relevant zijn voor de veiligheid beschrijven, in het algemeen en in elke leeftijdsgroep…

Een internationale prospectieve umbrella studie voor kinderen met atypische teratoïde/rhabdoïde tumoren (ATRT)
inclusief
Een gerandomiseerde fase III studie die de non-inferioriteit van drie kuren van hoge dosis chemotherapie (HDCT) evalueert in vergelijking met focale radiotherapie als consolidatietherapie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-501456-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingen Deel A:Om de non-inferioriteit te testen, zoals geëvalueerd door OS, van drie HDCT-kuren in vergelijking…

Internationale cooperatieve prospectieve studie voor kinderen en adolescenten met standaard risico ALK-positieve anaplastisch grootcellig lymfoom (ALCL), voor het bepalen van de werkzaamheid van vinblastine

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-501454-11-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PRIMAIRE DOEL:- Laten zien dat het mogelijk is om ten minste 75% van de patiënten behorende tot de SR-groep te genezen met 24…

CHIP-AML22 Master protocol: Onderzoek naar de behandeling van kinderen en jongeren met nieuw gediagnosticeerde AML - een onderzoek van het NOPHO-DB-SHIP consortium.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504999-25-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Onderzoeken of de behandeling van kinderen en jongeren met AML verbeterd kan worden door middel van:1) Een verbeterde aangepaste…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek in meerdere centra ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van mitapivat bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie die regelmatig transfusies ontvangen, gevolgd door een 5 jaar durende open-label verlengingsperiode

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515024-37-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering…

De veiligheid, werkzaamheid en blootstelling van subcutaan toegediende NNC0365-3769 (Mim8) profylaxe bij kinderen met hemofilie A met of zonder FVIII remmers

Primaire doelen:Om de veiligheid van Mim8 als profylaxe te onderzoeken bij kinderen met hemofilie A met of zonder FVIII-remmers.Secundaire doelen• Om de effectiviteit van Mim8 als profylaxis te onderzoeken in kinderen met hemofilie A met of zonder…

Een open-label, multinationaal, multicenter onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van avalglucosidase alfa als intraveneuze infusie bij therapie-naive kinderen met infantiele ziekte van Pompe (IOPD)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513859-33-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van het onderzoek is om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van avalglucosidase alfa in…

Multicenter, prospectieve trial voor extracraniële maligne kiemceltumoren inclusief een gerandomiseerde vergelijking tussen carboplatine en cisplatine

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507582-25-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PRIMAIRE DOELSTELLINGENDe primaire doelstelling van MAKEI V is om in een gerandomiseerde vergelijking na te gaan of de…

Effectiviteit van L-serine suppletie bij kinderen met een 'loss-of-function' mutatie in het GRIN2B gen: n-of-1 series.

Het doel van dit onderzoek is de effectiviteit van L-serine bij patiënten met een 'loss-of-function' in het GRIN2B gen te evalueren, gebruik makend van n-of-1 trials.

Een gerandomiseerde fase 3 studie naar fludarabine/cytarabine/gemtuzumab ozogamicin met of zonder venetoclax in kinderen met teruggekeerde Acute Myeloide Leukemie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-510160-12-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. In dit onderzoek kijken we of venetoclax gecombineerd met FLA+GO (fludarabine, high-dose cytarabine, en gemtuzumab ozogamicine)…

Interfant-21: Internationaal gezamenlijk behandel protocol voor kinderen jonger dan 1 jaar met Acute Lymfatische Leukemie (ALL)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-502503-30-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De primaire doelstelling is de verbetering van het resultaat (in termen van event free survival als primair eindpunt) van nieuw…

Een fase 3 onderzoek naar PTC923 bij proefpersonen met fenylketonurie

Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…

Het effect van allopurinol op het verminderen van hersenschade bij pasgeborenen met een complexe aangeboren hartafwijking

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513041-37-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het primaire doel van het onderzoek is om relevante (matig/ernstige) parenchymateuze hersenschade te verminderen op de…

Internationale fase 3 studie bij kinderen met Philadelphia chromosoom positieve acute lymfatische leukemie (Ph+ ALL) waarin imatinib in combinatie met 2 verschillende chemotherapie armen wordt onderzocht

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515499-12-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het primaire doel van het onderzoek is het verminderen van de therapie-gerelateerde toxiciteit en mortaliteit zonder dat de DFS…

Een open-label multicenteronderzoek, met één groep, naar intracerebrale toediening van adeno-geassocieerde virale vector van serotype rh.10 als transportmiddel voor het humane N-sulfoglycosamine-sulfohydrolase (SGSH) cDNA voor de behandeling van mucopolysacharidose type IIIA (MPS IIIA)

Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…

Een open-labelonderzoek in meerdere centra op langere termijn van AR101 gekarakteriseerde, orale immunotherapie voor desensibilisatie bij proefpersonen die deelnamen aan een voorafgaand onderzoek naar AR101

Primair: Het beschrijven van veiligheid en verdraagbaarheid tijdens langere termijn toediening van AR101 en follow-up observatie na de laatste dosis AR101.Secundair: - Het bepalen van de mate van desensibilisatie dat kan worden bereikt door…

Een fase 3, gerandomiseerd, internationaal multicentrisch klinisch onderzoek naar DAY101 monotherapie versus standaardzorg chemotherapie bij patiënten met pediatrisch laaggradig glioom met een activerende RAF-wijziging waarvoor systemische eerstelijnstherapie nodig is

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510742-13-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De primaire doelstelling is het vergelijken van het objectieve responspercentage (objective response rate, ORR) beoordeeld…

Gerandomiseerd, multi-center fase 3 onderzoek voor het vergelijken van twee conditionerings schemas (CloFuBu en BuCyMel) bij allogene stamceltranplantatie in kinderen met Acute Myeloïde Leukemie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505512-37-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De primaire doelstelling van het gerandomiseerde deel van het onderzoek is om te onderzoeken of een conditioneringsregime met…

Effectiviteit van pijnstillende oordruppels als toevoeging aan systemische pijnstillers bij kinderen met otitis media acuta: een pragmatische gerandomiseerde gecontroleerde studie

Vaststellen of pijnstillende oordruppels als aanvulling op de gebruikelijke zorg (orale analgetica met / zonder antibiotica) een betere verlichting van oorpijn bieden dan *gebruikelijke zorg* bij kinderen die zich in de eerste lijn presenteren met…

Dutch (Netherlands)
Een open-label onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van odevixibat (A4250) op de lange termijn bij patiënten met het syndroom van Alagille (ASSERT-EXT)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509028-17-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het aantonen van een duurzaam effect van odevixibat op pruritus bij patiënten met ALGS die onderzoek A4250-012 (ASSERT) hebben…