4 resultaten
Primaire doelen:• Beoordelen van de werkzaamheid van intraveneus toegediend FCM op de inspanningscapaciteit vergeleken met de gebruikelijke behandeling.Secundaire doelen:• Beoordelen van de werkzaamheid van intraveneus toegediend FCM in vergelijking…
Doel van de studie is een 6-mercaptopurine drank te ontwikkelen en te vergelijken met de capsules, wat betreft de opname in het lichaam en acceptatie door de patiënt/ouders.
Het hoofddoel van dit onderzoek is om effectiviteits- en veiligheidsgegevens te verkrijgen van behandeling van 50 PAH patienten met 6-MP. Daarnaast zullen we in dit onderzoek bestuderen of analyse van genexpressie informatie in bloedplaatjes, kan…
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…