3 resultaten
De doelstellingen van de studie zijn:a. Het identificeren van patienten met vWZ die baat kunnen hebben bij profylaxe door bloedingspatronen voor de inclusie in de prospectieve studie te evalueren.b. Het bestuderen van profylaxe op…
Primaire doelstelling:• Alleen fase 1: Het bepalen van de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) van quizartinib, in combinatie met chemotherapie, bij proefpersonen in de oudere (>=1 jaar oud tot <=21 jaar oud) en jongere (>=1 maand oud…
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…