3 resultaten
Primair:* De veiligheid beoordelenop lange termijn van idebenon bij DMD-patiënten die de SIDEROS-studie hebben voltooid.Secundair:* De evolutie op de lange termijn van de ademfalingsfunctie beschrijven bij met idebenon behandelde DMD-patiënten die…
Primair doel:Bepaling van de maximaal getolereerde dosering van dagelijks hydroxy-ureum in combinatie met 'dose-intense' temozolomide (50 mg/m2/dag).Bepalen van het toxiciteit-/veiligheidsprofiel van de combinatie hydroxy-ureum met…
Primaire doelstellingBeoordeling van de werkzaamheid van Kamada-AAT voor inhalatie, toegediend in een dosis van 80 mg per dag versus (vs) placebo, waarbij de werkzaamheid wordt gemeten door de verandering in FEV1 postbronchodilatator na 104 weken…