3 resultaten
Primaire doelstelling:Om de werkzaamheid van LN-145 te evalueren, gemeten aan de hand van het objectieve responspercentage (ORR) met behulp van Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 beoordeeld door de onafhankelijke…
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…
De primaire doelstelling van het onderzoek is de volgende:• Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van DNL310 bij kinderen met MPS II (alle cohorten)De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn de volgende:• Het…