3 resultaten
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…
De primaire doelstelling van het gerandomiseerde deel van het onderzoek is om te onderzoeken of een conditioneringsregime met één alkylator (Bu) gecombineerd met twee antimetabolieten (Clo en Flu) resulteert in superieure 2-jaars acute graad III-IV…
Stratum 1:Aantonen dat conditionering met Flu/Thio/ivBu zonder totale lichaams bestraling (TBI) leidt tot even goede overlevingskansen in vergelijking met conditionering met TBI/Etoposide bij kinderen van 4 jaar en ouder na HSCT van een HLA (Human…