Zoeken naar een onderzoek

Tiratricol-behandeling van kinderen met monocarboxylaattransporter 8 deficiëntie: Triac Trial II

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-516123-13-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel I:Primaire doelstelling: De effecten evalueren van tiratricol op de neurologische ontwikkeling van jonge patiënten met MCT8…

BoostB4: Boost Brittle Bones Before Birth
Een exploratieve/verkennende, open label multi-dosis multicenter fase I/II trial ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van prenatale en/of postnatale infusie van allogene foetale lever afkomstige mesenchymale stamcellen voor de behandeling van ernstige oesteogenesis imperfecta in vergelijking met historische en onbehandelde prospectieve controlegroepen. ;In Nederland zullen patienten niet worden behandeld. Retrospectieve en prospectieve contr

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504593-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van deze studie is het toedienen van meerdere doses menselijk, van de 1st trimester lever-afgeleide MSC voor de…

Oxytocine en reacties op babysignalen bij moeders postpartum depressie

Het doel van de studie is: het testen van de effecten van een neusspray met oxytocine op het verzorgingsgedrag van moeders met een postpartum depressie. Met een RCT met moeders met een postpartum depressie zullen we de volgende hypothesen testen:•…

Een open-label onderzoek om eenmalige en meermalige doseringen, farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid, en klinische uitkomsten van intraveneus toegediend zanamivir te onderzoeken bij neonaten en kinderen onder 6 maanden oud, die een bevestigde gecompliceerde influenza-infectie hebben.

Het beschrijven van de farmacokinetiek tot steady state van eenmalige en meervoudige doses intraveneus zanamivirbij in het ziekenhuis opgenomen pasgeboren baby*s en zuigelingen jonger dan 6 maanden oud met een influenza infectie.SecundairHet…

Gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek naar een oplopende dosis nusinersen (BIIB058) bij deelnemers met spinale musculaire atrofie

De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA), gemeten door verandering in de…

Behandelprotocol voor kinderen en adolescenten met Acute Promyelocyten Leukemie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-518669-83-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:Bepalen van de effectiviteit (event free survival, EFS) van de behandeling met een combinatie van ATA en…

Een fase I/II studie naar dendritische celvaccinatie tegen WT1 na een navelstrengbloed stamceltransplantatie in kinderen en jongvolwassenen met acute myeoloide leukemie: de U-DANCE-tegen-AML studie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-517922-24-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Hoewel dendritische celvaccinaties eerder gebruikt zijn in allo-transplantatie settings, zijn er geen eerdere studies met CBDC…

Een phase IIb, prospectieve, intra-patient randomisatie gecontroleerde, multi-centrum studie om de veiligheid en effectiviteit van een autologe bio-samengestelde huid vervanger (EHSG-KF) voor de behandeling van gedeeltelijke diep huid en volledige huid verbranding bij kinderen te evalueren in vergelijking met een autologe split-thickness skin graft (STSG).

Het evalueren van de effectiviteit en veiligheid van EHSG-KF in vergelijking met gemaaste STSG in kinderen met volledige of deels doorverbrande huiddelen. Primaire doelstelling: het evalueren van de effectiviteit van EHSG-KF in vergelijking met…

Een fase 2, multicenter, multinationaal, open-label, dosisescalatie onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van ORGN001 (vroeger ALXN1101) bij pediatrische patiënten met molybdeen co-factor deficiëntie (MoCD) type A, die momenteel worden behandeld met, uit Escherichia coli verkregen, recombinant cyclisch pyranopterine monofosfaat (rcPMP)

Primair:• De veiligheid beoordelen van ORGN001 (vroeger ALXN1101) over de eerste 6 maanden van de behandelingSecundair:• De farmacokinetiek (PK) karakteriseren van het verhogen van de dosis ORGN001 (vroeger ALXN1101)• Het effect van ORGN001 (vroeger…

Een fase 1/2-studie naar de orale TRK-inhibitor larotrectinib bij pediatrische patiënten met gevorderde solide tumoren of primaire tumoren van het centrale zenuwstelsel

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-502668-20-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. DOELSTELLINGEN FASE 1:Primair:De veiligheid vaststellen van orale larotrectinib, inclusief dosislimiterende toxiciteit (DLT) bij…

Een fase I/II, open-label, multicenter onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en preliminaire werkzaamheid van durvalumab monotherapie of durvalumab in combinatie met tremelimumab te beoordelen bij pediatrische patiënten met gevorderde solide tumoren en hematologische maligniteiten.

Dosisonderzoek:-Bepalen van de equivalente blootstelling van volwassenen/MTD (maximaal te verdragen dosis)/aanbevolen fase II-dosis bij kinderen van durvalumab-monotherapie en durvalumab in combinatie met tremelimumab.-Bepalen van het…

FaR-RMS - Een overkoepelende studie voor kinderen en volwassenen met een nieuw gediagnosticeerd en recidief rhabdomyosarcoom.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510579-40-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PRIMAIRE ONDERZOEKSDOELEN:*Fase 1 dose finding onderzoek doelen:-het bepalen van de aanbevolen fase II dosering van nieuwe…

RIC-NEC Phase II feasibility/haalbaarheid gerandomiseerde gecontroleerde trial: Remote Ischemic Conditioning bij Necrotiserende Enterocolitis

Het doel van dit onderzoek is om te bepalen of het veilig en haalbaar is om de behandeling remote ischemic conditioning (RIC) te geven aan baby's met NEC, binnen 24 uur na bevestiging van de diagnose NEC door een neonatoloog en kinderchirurg.