Zoeken naar een onderzoek

6 resultaten

Een open-labelonderzoek met enkele groep ter beoordeling van de doeltreffendheid en veiligheid van REGN3918 bij patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die naïef zijn voor complementremmers of die niet onlangs behandeling met complementremmers gekregen hebben

Goedgekeurd WMOZal niet starten

De primaire doelstelling van het onderzoek is het aantonen van een vermindering in intravasculaire hemolyse door REGN3918 in de loop van 26 weken behandeling bij patiënten met actieve PNH die behandelingsnaïef zijn voor complementremmerbehandeling…

Een open-label, gerandomiseerde fase 2-studie ter bepaling van het dosisbereik, de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van AG-348 bij volwassen patiënten met pyruvaat kinase deficiëntie

Goedgekeurd WMOWerving gestopt

KERN PERIODEPrimair:* Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van AG-348 toediening aan patiënten met pyruvaat kinase deficiëntie (PK-deficiëntie) tot 24 weken.Secundair:* Beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van AG-348 en de…

Een multicenter open-label onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van M281, toegediend bij zwangere vrouwen met hoog risico op vroeg ontstane ernstige hemolytische ziekte van de foetus en pasgeborene (HZFP)

Goedgekeurd WMOBeëindigd

Primaire doelstellingen:• Het evalueren van de veiligheid van nipocalimab voor de moeder en de neonaat/baby, toegediend bij zwangere vrouwen met hoog risico op VOE-HZFP.• Het evalueren van de werkzaamheid van nipocalimab, gemeten aan de hand van het…

Een open-labelonderzoek met enkele groep ter beoordeling van de doeltreffendheid en veiligheid van REGN3918 bij patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die naïef zijn voor complementremmers of die niet onlangs behandeling met complementremmers gekregen hebben

Een open-label, gerandomiseerde fase 2-studie ter bepaling van het dosisbereik, de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van AG-348 bij volwassen patiënten met pyruvaat kinase deficiëntie

Een multicenter open-label onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van M281, toegediend bij zwangere vrouwen met hoog risico op vroeg ontstane ernstige hemolytische ziekte van de foetus en pasgeborene (HZFP)

Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van mitapivat sulfaat in volwassen patiënten met sikkelcelziekte

Een open-label, fase 2-dosisescalatie- en -dosisexpansieonderzoek naar KER-047 voor de behandeling van IRIDA

Effectiviteit en veiligheid van humaan apotransferrine in patienten met β-thalassemia intermedia

Een open-labelonderzoek met enkele groep ter beoordeling van de doeltreffendheid en veiligheid van REGN3918 bij patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die naïef zijn voor complementremmers of die niet onlangs behandeling met complementremmers gekregen hebben

Een open-label, gerandomiseerde fase 2-studie ter bepaling van het dosisbereik, de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van AG-348 bij volwassen patiënten met pyruvaat kinase deficiëntie

Een multicenter open-label onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van M281, toegediend bij zwangere vrouwen met hoog risico op vroeg ontstane ernstige hemolytische ziekte van de foetus en pasgeborene (HZFP)

Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van mitapivat sulfaat in volwassen patiënten met sikkelcelziekte

Een open-label, fase 2-dosisescalatie- en -dosisexpansieonderzoek naar KER-047 voor de behandeling van IRIDA

Effectiviteit en veiligheid van humaan apotransferrine in patienten met &beta;-thalassemia intermedia

Effectiviteit en veiligheid van humaan apotransferrine in patienten met β-thalassemia intermedia