51 resultaten
Primaire doel: Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid op korte termijn van 68Ga-SATO bij pediatrische patiënten met NBLSecundaire doelen:- Vergelijking van 68Ga-SATO PET/CT-beeldvorming met de huidige klinische standaard van M123IBG-…
Onderzoeken van de littekenkwaliteit na toepassing van Glyaderm in diepe brandwonden bij kinderen tot ten minste 1 jaar na de operatie.
PRIMAIRE DOELSTELLINGENDe primaire doelstelling van MAKEI V is om in een gerandomiseerde vergelijking na te gaan of de werkzaamheid van carboplatine (600 mg/m² per cyclus) (AUC 7,9 mg/ml/min.) niet inferieur is aan cisplatine (100 mg/m² per cyclus)…
Evaluatie van (vermindering van) per-operatief bloedverlies bij pre-operatieve toediening van TXA vs. placebo bij kinderen die een proximale femur- en/of bekkenosteotomie (PFPO) ondergaan.
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA), gemeten door verandering in de…
Vaststellen wat de effectiviteit is van orale immunotherapie bij kinderen tussen de 9 en 30 maanden oud met een voedselallergie, met als belangrijkste uitkomstmaat langdurige tolerantieontwikkeling ten opzichte van spontane tolerantie onwikkeling en…
Primaire doelen:Aantonen dat de diagnostische sensitiviteit van plasma metanefrines (vrij en totaal) superieur is aan het standaard evaluatieprocedures (urineDopamine, HVA en VMA) bij diagnose en aan het einde van de inductie. Secundaire…
Het doel van deze observationele studie/zorgevaluatie is om na te gaan hoe effectief de behandeling van het navelgranuloom met keukenzout is.
Het hoofddoel van de studie is het ontleden van de genetische en op stress gebaseerde mechanismen voor de ontwikkeling van hartfalen bij kinderen bij congenitale hartziekte (ConHD) met behulp van geïnduceerde pluripotente stamcel-afgeleide…
Het primaire doel van dit onderzoek is het vinden van de beste behandeling voor patiënten met een asymptomatische CPAM, gebaseerd op functionele uitkomsten. Het doel is hierbij, met behulp van voorspellede factoren, een stratificatie aan te brengen…
Primair:• Het prospectief beoordelen van longitudinale veranderingen in proteolipide-eiwit 1 (PLP1) waardes en additionele ziektegerelateerde biomarkers in hersenvocht (CSF) en bloed om de bruikbaarheid ervan te beoordelen als biomarkers ter…
Primaire doelstelling:• Het bepalen van de langdurige veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere individueel getitreerde doses radiprodil ter aanvulling van de standaard-behandeling bij pediatrische deelnemers• Het bepalen van een veilige en goed…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering van de transfusielast bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die regelmatig…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…
Het doel van dit onderzoek is de effectiviteit van L-serine bij patiënten met een 'loss-of-function' in het GRIN2B gen te evalueren, gebruik makend van n-of-1 trials.
Het primaire doel van dit onderzoek is om het vroege beloop van de motorische ontwikkeling bij kinderen met DS te onderzoeken en in kaart te brengen. Secundaire doelen zijn om het verband tussen specifiek type SCN1A genmutatie en het…
Het doelmatig verbeteren van longgezondheid bij te vroeg geboren kinderen door het aanbieden van een multidisciplinair zorgpad ter identificatie en behandeling van potentiële risicofactoren.We hebben hierbij de volgende specifieke doelen gesteld:1.…
Deel A:PrimairEvaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige oplopende doses van BIIB115, toegediend via intrathecale bolusinjectie aan gezonde vrijwilligersSecundairEvaluatie van de PK van eenmalige doses BIIB115 toegediend via…
De MyKids-studie is een biologische studie naar de moleculaire profilering van pediatrische NRSTS, de ontwikkeling van NRSTS-tumoroïde culturen, de vaststelling van biomarkers voor vloeibare biopsie en de moleculaire profilering van weefselmonsters…
Door middel van de SILVER studie willen we eventuele risicogroepen identificeren waar een maternaal RSV vaccin minder of niet voldoende effectief zou zijn. We verwachten dat prematuur geboren kinderen relatief minder antistoffen hebben ontvangen…