3 resultaten
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
PRIMAIRE DOEL:- Laten zien dat het mogelijk is om ten minste 75% van de patiënten behorende tot de SR-groep te genezen met 24 maanden vinblastine monotherapieSECUNDAIRE DOELEN: - Het beschrijven van algehele overleving en behandeling gerelateerde…
De primaire doelstelling is het vergelijken van de objectieve respons (ORR) per responsbeoordeling in neuro-oncologie (RANO) criteria zoals beoordeeld door een onafhankelijke beoordelingscommissie (IRC) van DAY101 als monotherapie versus…