3 resultaten
1. Het beoordelen van verdraagbaarheid en veiligheid van BAX 826 na één infuus bij PTP's met ernstige hemofilie A2. Het bepalen van de farmacokinetische (PK) parameters van BAX 826 vergeleken met ADVATE3. Het beoordelen van het effect van anti…
Primaire doelstelling:Evaluatie van de werkzaamheid van PXT3003 in vergelijking met placebo op de invaliditeit gemeten aan de hand van de ONLS-score bij CMT1A-patiënten die gedurende 15 maanden zijn behandeld.Secundaire doelstellingen:- Evaluatie…
Primair: Evalueren van de effectiviteit van de behandeling met PXT3003 (een gefixeerde-dosis combinatie van (RS)-baclofen, naltrexone hydrochloride, en D-sorbitol) vergeleken met placebo in proefpersonen met CMT1ASecundair: Evalueren van de…