3 resultaten
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
Het primaire doel van dit klinisch onderzoek is het verbeteren van de prognose van initiële AML bij kinderen en adolescenten tot 19 jaar bij diagnose.De belangrijkste elementen die moeten bijdragen aan een verbetering van de prognose betreffen…
Het fase 1 dosisverhogingsgedeelte van het onderzoek zal gebruikmaken van de BOIN-opzet met 3+3 run-in om de MTD te vinden (tenzij een lagere optimale biologische dosis, of een maximaal haalbare dosis, wordt bepaald als de RP2D).Het…