3 resultaten
Primaire doelstelling: 1) Het beoordelen van de werkzaamheid van DTX301 op verbetering van de OTC-functie door het handhaven van veilige ammoniakspiegels in plasmaSecundaire doelstelling:1) Het beoordelen van de werkzaamheid van DTX301 in 3…
Primaire doelstelling volwassenen:Het aantonen van de superioriteit van iptacopan (200 mg b.i.d.) ten opzichte van placebo in het verminderen van proteïnurie na 6 maanden behandeling. De primaire klinische vraag van belang is:Wat is het effect van…
Deelnemers die overstappen uit studie CLNP023B12301 of CLNP023B12302- Primaire doelstelling: Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van iptacopan bij deelnemers met C3G of IC_MPGN