Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509343-27-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deelnemers die overstappen uit studie CLNP023B12301 of CLNP023B12302- Primaire doelstelling: Beoordelen van de veiligheid en…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Nefropathieën
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
- Primaire werkzaamheidsdoelstelling (Cohort A - native C3G): Het
karakteriseren van het effect van de behandeling met iptacopan op een
samengesteld renaal eindpunt bij het bezoek van 9 maanden.
- Primaire veiligheidsdoelstelling: Beoordelen van de veiligheid en
verdraagbaarheid op lange termijn van iptacopan bij deelnemers met C3G.
Secundaire uitkomstmaten
- Beoordelen van het effect van behandeling met iptacopan op een 2-componenten
samengesteld renaal eindpunt bij het bezoek van 9 maanden.
- Beoordelen van het langetermijneffect van iptacopan op de nierfunctie bij
C3G-deelnemers bij het bezoek van 9 maanden.
- Het beoordelen van het effect van iptacopan op proteïnurie bij C3G-deelnemers
bij een bezoek van 3 maanden.
- De status van de progressie van de C3G-ziekte beschrijven op basis van
glomerulaire histopathologie in een nierbiopsie bij een bezoek van 6 tot 9
maanden.
- Het langetermijneffect van iptacopan op C3 bij een bezoek van 9 maanden
evalueren.
- De effecten op langere termijn (>9 maanden behandeling in CLNP023B12001B) van
iptacopan op het samengestelde nier-eindpunt, de nierfunctie en C3 in
C3G-deelnemers beoordelen.
- De farmacokinetiek van iptacopan evalueren bij deelnemers met langdurige
behandeling.
Achtergrond van het onderzoek
Het primaire doel van deze verlengingsstudie is het verzamelen en evalueren van
gegevens over de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn
bij in aanmerking komende deelnemers die open-label iptacopan (LNP023)
ontvangen na voltooiing van de behandeling in de C3G Fase 2 proof of concept
(PoC) studie CLNP023X2202 of C3G Fase 3 studie CLNP023B12301 of IC-MPGN Fase 3
studie CLNP023B12302. Beoordelingen van de werkzaamheid en veiligheid bij het
bezoek van 9 maanden van deze verlengingsstudie in combinatie met gegevens van
CLNP023X2202 (baseline plus 3 maanden behandeling) maakten de evaluatie
mogelijk van de effecten van iptacopan op potentiële eindpunten na 12 maanden
iptacopan behandeling te evalueren bij C3G deelnemers. De inclusie van C3G en
IC_MPGN deelnemers van de Fase 3 studies CLNP023B12301 en CLNP023B12302 maken
het mogelijk de persistentie van de waargenomen effecten van
iptacopan-behandeling tot 12 maanden te evalueren. Deze beoordelingen van de
werkzaamheid en veiligheid op langere termijn kunnen worden gebruikt als
ondersteunende informatie voor registratiedoeleinden.
Doel van het onderzoek
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509343-27-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens.
Deelnemers die overstappen uit studie CLNP023B12301 of CLNP023B12302
- Primaire doelstelling: Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op
lange termijn van iptacopan bij deelnemers met C3G of IC_MPGN
Onderzoeksopzet
CLNP023B12001B is een open-label vervolgonderzoek van CLNP023X2202, een Fase 2,
open label studie ter evaluatie van iptacopan in twee patiëntenpopulaties met
C3G - native nieren (Cohort A) en niertransplantatie met recidief (Cohort B).
Bovendien wordt alle deelnemers die de behandeling met iptacopan voltooien in
twee lopende fase 3-onderzoeken CLNP023B12301 (C3G) en CLNP023B12302 (IC-MPGN)
de mogelijkheid geboden om over te stappen naar dit vervolgonderzoek.
Deelnemers die de behandeling in de CLNP023X2202, CLNP023B12301 of
CLNP023B12302 studies voltooien, die de behandeling willen voortzetten en
voldoen aan de in- en exclusiecriteria van de uitbreidingsstudie, krijgen de
gelegenheid om iptacopan te ontvangen totdat het geneesmiddel commercieel
beschikbaar en toegankelijk wordt, of het baten-risicoprofiel niet langer
positief is, of het programma om zakelijke of strategische redenen wordt
stopgezet.
Onderzoeksproduct en/of interventie
iptacopan (LNP023) 200mg b.i.d.
Inschatting van belasting en risico
Demografie, medische voorgeschiedenis en evaluatie van in- en exclusiecriteria:
1x
Zwangerschapstest voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd: 10x
Vitale functies (polsslag, bloeddruk) en/of lichaamstemperatuur: 9x
Lichamelijk onderzoek: 9x
Gewicht en lengte: 1x
ECG: 8x
Urine verzameling: 9x
mid-stream urineverzameling: 9x
24uurs urineverzameling: 1x
Bloedonderzoek: 9x
Vragenlijsten: 2x
Tanner puberty scale: 6x (alleen bij jongeren en adolescenten)
Echocardiografie: 1x (alleen bij jongeren en adolescenten)
Publiek
Haaksbergweg 16
Amsterdam 1101 BX
NL
Wetenschappelijk
Haaksbergweg 16
Amsterdam 1101 BX
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Deelnemers moeten de behandelingsperiode van de CLNP023X2202 of CLNP023B12301
of CLNP023B12302 studie met studiegeneesmiddel hebben voltooid.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Ernstige gelijktijdige co-morbiditeiten, bv. gevorderde hartziekte (New York
Heart Association (NYHA) klasse IV), ernstige pulmonale arteriële hypertensie
(WHO-klasse IV), of een ziekte of medische aandoening die naar de mening van de
onderzoeker en de sponsor waarschijnlijk verhindert dat de patiënt iptacopan
veilig kan verdragen of aan de vereisten van het onderzoek kan voldoen.
- Deelnemers met een actieve systemische bacteriële, virale of schimmelinfectie
binnen 14 dagen voorafgaand aan de screening,
of
De aanwezigheid van koorts >= 38C (100,4F) binnen 7 dagen voorafgaand aan de
screening.
- Geschiedenis van humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of een andere
immunodeficiëntieziekte.
- Geschiedenis of huidige diagnose van ECG-afwijkingen die wijzen op een
significant veiligheidsrisico voor de deelnemers.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CTIS | CTIS2023-509343-27-00 |
| EudraCT | EUCTR2018-004253-24-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT03955445 |
| CCMO | NL82423.056.22 |