5 resultaten
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Het primaire doel van het onderzoek is om de relatie te onderzoeken tussen neurocognitief functioneren en MRI parameters voor de vasculatuur, metabolisme en witte stof-diffusie in de hersenen van kinderen behandeld voor een posterior fossa tumor.…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…
Bepalen of metabole beeldvorming op 7 Tesla haalbaar en geschikt is om veranderingen in fosfolipiden en APT-waarden in hersentumoren bij kinderen te detecteren.
Dosisonderzoek:-Bepalen van de equivalente blootstelling van volwassenen/MTD (maximaal te verdragen dosis)/aanbevolen fase II-dosis bij kinderen van durvalumab-monotherapie en durvalumab in combinatie met tremelimumab.-Bepalen van het…