4 resultaten
Primaire doelstellingen:Het beoordelen van de werkzaamheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen van 6 t/m 11 jaar met CF, heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF).Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van de FD van ELX/TEZ/IVA• Het…
Dit is een fase 2-onderzoek bedoeld om het mogelijk gebruik van IMR 687 te verkennen voor de behandeling van proefpersonen met β thalassemie. Dit is het eerste onderzoek naar IMR-687 in een populatie met β-thalassemie, en als zodanig is het…
Het primaire studie doel is om:- De per-patiënt detectie ratio te vergelijken van 18F-DCFPyL PET/CT versus die van 18F-FCH PET/CT.De secundaire doelen zijn het bepalen van:- De impact op de patiënten behandeling/management.- De detectie ratio van…
* Het beoordelen van de foetale hemoglobine (HbF) respons op IMR-687 ten opzichte van placebo* Het beoordelen van de veiligheid van IMR-687 ten opzichte van placebo