3 resultaten
Het primaire doel is om het effect te bepalen van een 8 weken durend inspiratiespiertrainingsprogramma op ademspierfunctie in nemaline myopathie patienten. Het secundaire doel is om de respiratoire spierfunctie in nemaline myopathie patienten in…
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…
Het doel van het onderzoek is om de effectiviteit en veiligheid van empagliflozine en linagliptine na 26 weken te evalueren, met aansluitend een dubbelblind actieve behandeling veiligheidsperiode tot en met 52 weken, bij kinderen en jongeren met…