4 resultaten
Het primaire doel van het onderzoek is om uit te zoeken of intralesionale steroidinjecties refractaire stricturen kunnen voorkomen bij kinderen met slokdarmatresie en hiermee het totaal aantal dilataties wat een kind nodig heeft te kunnen…
Het beoordelen van de veiligheid, tolerabiliteit en immunogeniciteit van Efgatigimod (IV) op de lange termijn in pediatrische patienten die overstappen vanuit het ARGX-113-2006 onderzoek en om toegang tot de medicatie te verzekeren voorafgaand aan…
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…
Het bevestigen van een op leeftijd aangepaste optimale dosis efgartigimod IV en het leveren van (model-voorspeld) bewijs voor een behandelingsrespons