4 resultaten
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
Primair:Onderzoek van de veiligheid en verdraagbaarheid van 60 mg GSK2982772 3 maal daags bij proefpersonen met een matige tot ernstige CU.Secundair:Eerste tekenen van werkzaamheid, biomarkers, histologische ziekteactiviteit, respons en remissie,…
De primaire doelstelling van dit onderzoek is:• Deel 1 (dosisescalatie): Het beoordelen van de veiligheid van BYON3521 en het bepalen van de maximaal getolereerde dosis (MTD) en aanbevolen dosis voor uitbreiding (RDE); • Deel 2 (uitbreiding): Het…
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.