3 resultaten
Het huidige onderzoek beoogt de preliminaire veiligheid en werkzaamheid van BLU-263 te beoordelen bij patiënten met AdvSM, inclusief patiënten met SMA-AHN met hoog risico en zeer hoog risico bij wie HMA's en met name azacitidine de…
• Het bepalen van de RD van BLU-263• Het beoordelen of de behandeling met BLU-263 betere resultaten oplevert vergeleken met placebo + BSC, zoals beoordeeld met de ISM-SAF • Het beoordelen van de langetermijn veiligheid en verdraagbaarheid van de…
Het fase 1 dosisverhogingsgedeelte van het onderzoek zal gebruikmaken van de BOIN-opzet met 3+3 run-in om de MTD te vinden (tenzij een lagere optimale biologische dosis, of een maximaal haalbare dosis, wordt bepaald als de RP2D).Het…