5 resultaten
Het primaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de veiligheid van sebelipase alfa bij een bredere populatie van patiënten met LAL Deficientie dan die reeds eerder werd bestudeerd.De secundaire doelstellingen van dit onderzoek zijn (1) het…
Primaire doelstelling:Evaluatie van de werkzaamheid van PXT3003 in vergelijking met placebo op de invaliditeit gemeten aan de hand van de ONLS-score bij CMT1A-patiënten die gedurende 15 maanden zijn behandeld.Secundaire doelstellingen:- Evaluatie…
Deze traditionele haalbaarheidsstudie beoogt op de volgende twee manieren informatie te verstrekken voor een toekomstige registratiestudie. Ten eerste beoogt het de evaluatie van het potentieel van neurale gezondheidsmetriek, geactiveerd door FMS,…
Primair: Evalueren van de effectiviteit van de behandeling met PXT3003 (een gefixeerde-dosis combinatie van (RS)-baclofen, naltrexone hydrochloride, en D-sorbitol) vergeleken met placebo in proefpersonen met CMT1ASecundair: Evalueren van de…
Het doel van deze studie is om het effect op progressie van structurele schade in de wervelkolom aan te tonen zoals gemeten middels de mSASSS bij patiënten met AS. Gegevens uit deze studie zullen worden gebruikt ter ondersteuning van de indiening…