10 resultaten
Primaire doelstelling:De primaire doelstelling van dit onderzoek is het evalueren van het effect van SRP-4045 en SRP-4053 (gecombineerd-actieve groep) in vergelijking met placebo op mobilisatie, uithoudingsvermogen en spierfunctie in Week 96,…
PRIMAIRE DOEL:- Laten zien dat het mogelijk is om ten minste 75% van de patiënten behorende tot de SR-groep te genezen met 24 maanden vinblastine monotherapieSECUNDAIRE DOELEN: - Het beschrijven van algehele overleving en behandeling gerelateerde…
Dit onderzoek zal het volgende evalueren: de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van idasanutlin als enkelvoudig middel en de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige doeltreffendheid van idasanutlin in combinatie met…
De primaire doelstelling is het vergelijken van de objectieve respons (ORR) per responsbeoordeling in neuro-oncologie (RANO) criteria zoals beoordeeld door een onafhankelijke beoordelingscommissie (IRC) van DAY101 als monotherapie versus…
Primaire doelstellingen: • Het beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van bempedoïnezuur (ETC-1002 en ESP15228) bij pediatrische patiënten (6 tot en met 17 jaar oud) met heterozygote familiale hypercholesterolemie (HeFH) die gedurende 8 weken worden…
Primaire doelstelling• Het inschatten van de langetermijnveiligheid van 100 mg en 200 mg eenmaal daags (QD) abrocitinib met of zonder topische behandelingen bij volwassen en adolescente proefpersonen die eerder hebben deelgenomen aan in aanmerking…
• Gerandomiseerde, placebogecontroleerde periode:Primaire:- Het aantonen van de werkzaamheid van mavorixafor bij patiënten met het WHIM-syndroom (Wratten, Hypogammaglobulinemie, Infecties en Myelokathexie), vastgesteld op basis van toename van het…
Primair:Het verschaffen van toegang tot abrocitinib voor adolescente en volwassen patiënten met of zonder topische achtergrondtherapie en onvoldoende behandelopties als gevolg van onvoldoende respons op of intolerantie voor beschikbare goedgekeurde…
Primaire doelstellingenFase 2De primaire doelstellingen van fase 2 zijn:• het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op korte en lange termijn van SNDX 5613;• het bepalen van het percentage CR+CRh.Secundaire doelstellingenFase 2Secundaire…
• Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-147 om proteïnurie te verminderen• Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-147 op de nierfunctie zoals gemeten aan de hand van de eGFR-helling