4 resultaten
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…
Het evalueren van de werkzaamheid van BEM in vergelijking met placebo in het verminderen van het aantal gevallen van ziekenhuisopname of overlijden ongeacht de oorzaak bij polyklinische COVID-19-patiënten die alleen ondersteunende zorg ontvangen.
Primaire doelstellingBeoordeling van de werkzaamheid van Kamada-AAT voor inhalatie, toegediend in een dosis van 80 mg per dag versus (vs) placebo, waarbij de werkzaamheid wordt gemeten door de verandering in FEV1 postbronchodilatator na 104 weken…