3 resultaten
Het doel van het onderzoek is de beantwoording van de vraag welke van de volgende twee interventies het meest effectief is in de behandeling van een ernstige elleboogflexiecontractuur bij kinderen met obstetrisch plexus brachialis letsel: statische…
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.
Bij patiënten met symptomatische gedilateerde cardiomyopathie (DCM) van New York Heart Association (NYHA) klasse II/III/IV waarbij mutaties zijn betrokken in het gen dat codeert voor het lamine AC-eiwit (LMNA):Primaire doelstelling:* Uitsluitend…