3 resultaten
Het primaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de veiligheid van sebelipase alfa bij een bredere populatie van patiënten met LAL Deficientie dan die reeds eerder werd bestudeerd.De secundaire doelstellingen van dit onderzoek zijn (1) het…
In SPACe 2 STAR willen we verder gaan, we zullen testen of de toepassing van TDM in de klinische praktijk inderdaad in staat is om het aantal / de ernst van metabole bijwerkingen te verminderen, terwijl de klinische effectiviteit bij kinderen…
Het doel van deze studie is het vergelijken van airstacken + MAC met inzet van hoestmachine 2x/dag op het vergroten van de PECF in patiënten met SMA met een beperkte hoestkracht over de duur van 3 jaar.