3 resultaten
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…
In SPACe 2 STAR willen we verder gaan, we zullen testen of de toepassing van TDM in de klinische praktijk inderdaad in staat is om het aantal / de ernst van metabole bijwerkingen te verminderen, terwijl de klinische effectiviteit bij kinderen…