4 resultaten
Doel is om het verloop van LCH vast te leggen en het implementeren van standaard diagnostiek, het implementeren van standaard behandeling en evalatie van LCH.
Doel van de studie is een 6-mercaptopurine drank te ontwikkelen en te vergelijken met de capsules, wat betreft de opname in het lichaam en acceptatie door de patiënt/ouders.
Het primaire doel van deze studie is om de effectiviteit van geoptimaliseerde thiopurine therapie te onderzoeken. Secundaire doelen zijn een kostenutiliteitsanalyse en budget impact analyse en het identificeren van biomarkers als potentiële…
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA), gemeten door verandering in de…