2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA), gemeten door verandering in de…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het bepalen van het aantal patienten die nog leven zonder ziekteprogressie op 6 maanden, gebasseerd op de meting door de lokale onderzoeker volgens RECIST v1.1 in cohort A en in cohort B