4 resultaten
n.v.t.
• Beoordeling of behandeling gedurende 7 dagen met oraal QLT091001 de visuele functie kan verbeteren bij proefpersonen met amaurosis congenita van Leber (LCA) of retinitis pigmentosa (RP) veroorzaakt door mutaties in het RPE65- of LRAT-gen•…
Primaire doelstelling:Om de werkzaamheid van LN-145 te evalueren, gemeten aan de hand van het objectieve responspercentage (ORR) met behulp van Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 beoordeeld door de onafhankelijke…
Het primaire doel is het meten van het effect van sapropterin op de 24-uurs en dag tot dag variatie van de phenylalanine- en de tyrosineconcentratie en daarnaast is het tweede doel het meten van het effect van sapropterin op de variatie in de…