9 resultaten
PrimairHet evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van AFQ056 op lange termijn bij adolescente patiënten met FXS zoals beoordeeld op basis van:*Incidentie en ernst van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen*Veranderingen in vitale functies,…
Het doel van het onderzoek is om de effectiviteit en veiligheid van AFQ056 te bepalen bij de behandeling van gedragssymptomen in adolescenten die karakteristiek zijn voor patiënten met het fragiele-X-syndroom. Gegevens uit dit onderzoek worden…
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…
Het beschrijven van het PK profiel en de werkzaamheid van sarilumab te onderzoeken, in patienten met pcJIA om de dosering van sarilumab en het schema te bepalen in kinderen met pcJIA.
Uit protocolamendement 3 27jun2022, samenvatting van protocol voor klinisch onderzoek, pagina 1Primaire doelstelling• Aantonen van de superioriteit van fianlimab 1600 mg + cemiplimab en/of fianlimab 400 mg + cemiplimab in vergelijking met…
Primaire doelen:- Om het hemostatische effect van Mim8 als profylaxe behandeling voor volwassenen en adolescente patiënten met hemofilie A met of zonder remmers te bevestigen. Secundaire doelen:- Om de veiligheid van Mim8 als profylaxe te…
De orale suspensie Budesonide is een nieuwe geneesmiddelformulering die speciaal ontwikkeld is voor de behandeling van eosinofiele oesofagitis bij kinderen en adolescenten. Het doel van dit klinisch onderzoek is om te onderzoeken of Budesonide orale…
Deelnemers die overstappen uit studie CLNP023B12301 of CLNP023B12302- Primaire doelstelling: Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van iptacopan bij deelnemers met C3G of IC_MPGN
Primaire doelstelling volwassenen:Het aantonen van de superioriteit van iptacopan (200 mg b.i.d.) ten opzichte van placebo in het verminderen van proteïnurie na 6 maanden behandeling. De primaire klinische vraag van belang is:Wat is het effect van…