4 resultaten
Primaire doelstelling:Evaluatie van de werkzaamheid van PXT3003 in vergelijking met placebo op de invaliditeit gemeten aan de hand van de ONLS-score bij CMT1A-patiënten die gedurende 15 maanden zijn behandeld.Secundaire doelstellingen:- Evaluatie…
Primaire doelstelling: Het evalueren van het effect van INS1007 in vergelijking met placebo op de tijd tot de eerste pulmonale exacerbatie gedurende de 24 weken durende behandelingsperiode.Secundaire doelstellingen:1. Het evalueren van het effect…
Primair: Evalueren van de effectiviteit van de behandeling met PXT3003 (een gefixeerde-dosis combinatie van (RS)-baclofen, naltrexone hydrochloride, en D-sorbitol) vergeleken met placebo in proefpersonen met CMT1ASecundair: Evalueren van de…
1. Het evalueren van het effect van brensocatib aan 10 mg en 25 mg in vergelijking met placebo op het percentage pulmonale exacerbaties (PE*s) tijdens de 52 weken durende behandelingsperiode