3 resultaten
Het primaire doel is: • het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele lokale intracraniële dosis SI-053 teneinde de MTD en/of de RP2D te bepalen (dosis-escalatie), en het nader evalueren van de veiligheid bij gebruik van de RP2D…
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…
In dit onderzoek willen wij uitzoeken hoe veilig een behandeling met osilodrostat op de lange termijn is, daarnaast wordt eveneens onderzocht welke proportie patiënten baat heeft bij het gebruik van osilodrostat. Verder willen wij deelnemers aan…