3 resultaten
Primaire werkzaamheidsdoelstelling (geblindeerde behandelperiode)• Aantonen van de werkzaamheid van rilzabrutinib versus placebo bij deelnemers met refractaire/recidiverende ITP, op basis van de duurzaamheid van de bloedplaatjesrespons gedurende de…
Primair:* De veiligheid beoordelenop lange termijn van idebenon bij DMD-patiënten die de SIDEROS-studie hebben voltooid.Secundair:* De evolutie op de lange termijn van de ademfalingsfunctie beschrijven bij met idebenon behandelde DMD-patiënten die…
Primair doel:Bepaling van de maximaal getolereerde dosering van dagelijks hydroxy-ureum in combinatie met 'dose-intense' temozolomide (50 mg/m2/dag).Bepalen van het toxiciteit-/veiligheidsprofiel van de combinatie hydroxy-ureum met…