3 resultaten
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…
Fase 1: • Primair doel: het bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid, inclusief het fenotype, van een nieuwe genetisch verzwakte en zich tot een laat leverstadium ontwikkelende GA2 parasiet, door toediening van toenemende hoeveelheden…
Het doel van dit onderzoek is het onderzoeken van de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek (PK) van enzastaurine bij de preventie van nieuwe arteriële voorvallen (ruptuur, dissectie, pseudoaneurysma, carotico-caverneuze fistel of aneurysma, al…