4 resultaten
Primair• Beoordelen van het veiligheidsprofiel en vaststellen van de maximaal verdraagbare dosis en/of aanbevolen dosis brentuximab vedotin bij kinderen• Beoordelen van de farmacokinetiek van brentuximab vedotin• Bepalen van het totale…
De primaire doelstelling van het onderzoek is de volgende:• Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van DNL310 bij kinderen met MPS II (alle cohorten)De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn de volgende:• Het…
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…
Doelstellingen voor zowel de Behandelingsperiode en Verlengingsperiode: Primair doelstellingen: - Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van het studie medicijn bij patienten met spinale musculaire atrofie (SMA) die zich op latere leeftijd…