3 resultaten
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…
De primaire doelstelling van het onderzoek is de volgende:• Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van DNL310 bij kinderen met MPS II (alle cohorten)De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn de volgende:• Het…
Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van inebilizumab in het verlagen van het risico op opvlamming van de ziekte bij patiënten met IgG4-RD.Secundaire doelstellingen:• Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van…