4 resultaten
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de langetermijn veiligheid en verdraagbaarheid van OV101 bij personen met AS, beoordeeld door het aantal en de ernst van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen bij proefpersonen die ten…
Alle onderzoeksdoelstellingen met betrekking tot de werkzaamheid worden beoordeeld in de pediatrische AS-onderzoekspopulatie van proefpersonen van 4 tot 12 jaar oud. Alle onderzoeksdoelstellingen met betrekking tot de veiligheid worden beoordeeld in…
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…
De primaire doelstelling van het onderzoek is de volgende:• Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van DNL310 bij kinderen met MPS II (alle cohorten)De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn de volgende:• Het…