3 resultaten
Primair:De primaire doelstelling van de dubbelblinde acute fase van het onderzoek is om de klinische respons op MMX mesalamine/mesalazine te beoordelen voor een lage en hoge dosis bij kinderen en jongeren tussen 5-17 jaar met milde tot matige CU.De…
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…
De primaire doelstelling van het onderzoek is de volgende:• Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van DNL310 bij kinderen met MPS II (alle cohorten)De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn de volgende:• Het…