4 resultaten
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…
Primaire doelstellingen:Primaire doelstelling fase 1• Het bepalen van de RP2D van ponatinib (tablet en AAF) in combinatie met chemotherapie. Primaire doelstelling fase 2• Het bepalen van de werkzaamheid van ponatinib in combinatie met chemotherapie…
De primaire doelstelling van het onderzoek is de volgende:• Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van DNL310 bij kinderen met MPS II (alle cohorten)De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn de volgende:• Het…
Primair doel:Fase 1: Bepalen van de MTD en/of RP2D van eenmaal daags toegediend oraal ponatinib bij pediatrische deelnemers met geselecteerde gevorderde hematologische maligniteiten of solide tumoren.Fase 2- Groep A (CP-CML): Bepalen van de…