3 resultaten
De doelstelling van dit proefonderzoek is beoordeling van zowel de PK en de PD als de veiligheid en verdraagbaarheid van RP103 in vergelijking met Cystagon® bij patiënten met nefropathische cystinose. De resultaten van dit fase-3 onderzoek zullen…
Primaire doelstelling• De werkzaamheid beoordelen van twee doseringsschema*s palovaroteen in vergelijking met placebo bij het tegengaan van nieuwe osteochondromen (OC*s) bij proefpersonen met multipele osteochondromen (MO) vanwege exostosine 1 (Ext1…
Primaire doelstelling:• De werkzaamheid evalueren van IPN60130-monotherapie ten opzichte van placebo voor wat betreft het remmen van nieuwe HO-volumes bij volwassen en pediatrische deelnemers met FOP zoals beoordeeld aan de hand van een lage-dosis-…