4 resultaten
Evaluatie van (vermindering van) per-operatief bloedverlies bij pre-operatieve toediening van TXA vs. placebo bij kinderen die een proximale femur- en/of bekkenosteotomie (PFPO) ondergaan.
Primaire doelstellingen• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA)• Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie…
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…
De primaire doelstelling van het onderzoek is de volgende:• Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van DNL310 bij kinderen met MPS II (alle cohorten)De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn de volgende:• Het…