3 resultaten
Primair: Vergelijking van de reductie van partiële aanvallen bij elk van de 2 dalspiegels van everolimus (3-7 ng/ml and 9-15 ng/ml) in vergelijking met placebo bij patiënten met TSC, die 1-3 AEDs gebruiken. Belangrijkste secundair: Volledige…
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de potentiële klinische werkzaamheid van HGT-1410, toegediend via een IDDD bij patiënten met MPS IIIA. Als maatstaf voor werkzaamheid zal een relevante verbetering in de progressie van…
Primaire doelen:Cohorten 1 en 2Onderhoudsarm(en) Combinaties:- Om de werkzaamheid te beoordelen van combinatietherapie met ONC201 en nieuw middel bij deelnemers met DMG op basis van mediane progressievrije overleving na 6 maanden (PFS6)Cohort 3- Om…