14 resultaten
Primaire doelstelling: Het evalueren van de werkzaamheid van GWP42003 P als aanvullende behandeling bij het verminderen van het aantal drop aanvallen in vergelijking met placebo, bij patiënten met LGS. Drop aanval wordt gedefinieerd als een aanval…
Primaire doelstelling:Om te bepalen of GWP42003-P invloed heeft op het farmacokinetisch (PK) profiel van stiripentol (STP) of valproaat (VPA).Secundaire doelstelling:Om de veiligheid en verdraagbaarheid van GWP42003-P bij aanwezigheid van STP of VPA…
De primaire doelstelling is beoordeling van het behandelingseffect op het responspercentage (MDS: complete remissie [CR], partiële remissie [PR] of merg-CR; JMML: klinische complete remissie [cCR] of klinische partiële remissie [cPR]) op dag 28 van…
De primaire doelstelling van het voorgestelde onderzoek is te onderzoeken of bumetanide therapie autistische symptomatologie vermindert. Belangrijke secundaire doelstellingen van dit project zijn om te bepalen of bumetanide andere specifieke…
Het bepalen van de werkzaamheid van GWP42003-P als een aanvullende anti-epileptische behandeling in vergelijking met placebo, met betrekking tot het percentage verandering vanaf baseline tijdens de behandelingsperiode van het onderzoek in de…
Primaire doelstelling:bepalen of GWP42003-P invloed heeft op het farmacokinetisch (PK) profiel van stiripentol (STP) of valproaat (VPA).Secundaire doelstelling:De veiligheid en verdraagbaarheid van GWP42003-P bij aanwezigheid van STP of VPA…
Het primaire objectief is de superioriteit aantonen van bumetanide (0.5mb BID) vloeistof voor orale toediening, in vergelijking tot placebo in de verbetering van de ASS *core* symptomen na 6 maanden behandeling van kinderen en adolescenten van 7 tot…
Primaire doelstellingen:Geblindeerde fase:Het evalueren van de werkzaamheid van GWP42003-P als aanvullende behandeling bij het verminderen van het aantal aanvallen in vergelijking met placebo, bij patiënten met TSC. Open-label verlenging:Het…
De primaire doelstelling van het voorgestelde onderzoek is de effectiviteit van bumetanide te testen over het hele spectrum van prikkelverwerkingsstoornissen (bij kinderen met ASS, ADHD en/of epilepsie). Daarnaast willen we bepalen welke subgroepen…
Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op de lange termijn van GWP42003-P, als aanvullende behandeling, bij kinderen en volwassenen met een onvoldoende onder controle gehouden DS of LGS.Alle patiënten:Het evalueren van het effect van…
Het primaire doel van dit onderzoek is om te bevestigen dat 13 weken behandeling met bumetanide het dagelijks functioneren en prikkelbaar gedrag bij kinderen en adolescenten met TSC verbetert. Het secundaire doel is het identificeren van…
Primaire doelstellingen:Run-in veiligheidsonderdeelHet vaststellen van een veilige en verdraagbare dosis azacitidine voor gebruik in het gerandomiseerde deel van het onderzoek. Gerandomiseerd deelHet evalueren van het effect van…
Primaire doelenhet vaststellen van de aanbevolen dosering, veligheid en de voorlopige effectiviteit van azacitidine per intranveneuze of subcutane toediening bij kinderen met vergevorderde (recidief/refractair) primaire of secundaire MDS en JMML…
1. Aanbieden van bumetanide post-trial access aan kinderen met NDDs.2. Bumetanide-cohortgegevens met onze bestaande RCT-gegevens vergelijken in termen van effectiviteit van de behandeling, door randomisatie testen. 3. Testen hoe EEG biomarker…