4 resultaten
Het doel van dit wetenschappelijke onderzoek is om, na toediening van ocriplasmine, de functionele en anatomische resultaten te observeren gedurende een follow-upperiode van 6 maanden.
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…
De primaire doelstelling van het onderzoek is de volgende:• Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van DNL310 bij kinderen met MPS II (alle cohorten)De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn de volgende:• Het…
Om het effect van BLU-5937 versus placebo op de hoestfrequentie gedurende 24 uur te beoordelen bij volwassenen met RCC (inclusief onverklaarde chronische hoest) en baseline 24 uur hoestfrequentie >=8 hoest/uur in week 12. Om de veiligheid…