2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het primaire doel:Het bestuderen van het fenomeen tolerantie door het verzamelen van farmacokinetische en - dynamische parameters in patiënten met intrathecale baclofen therapie.Secundaire doelen:1-De intrathecale farmacokinetiek en -dynamiek van…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Het hoofddoel van de studie is om aan te tonen dat AMT-061 (2 x 10^13 gc/kg)tijdens de 52 weken na het vaststellen van stabiele factor IX-expressie (maanden 6-18) post-behandeling (AMT-061) follow-up niet inferieur is aan de zorgstandaard van…