3 resultaten
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…
Deel 1PrimairHet beoordelen van dosisbeperkende toxiciteit (DLT) van EDR om een RP3D te selecteren voor de combinatie die in deel 2 van dit onderzoek wordt gebruikt.Secundair• Het beoordelen van het algemene veiligheidsprofiel van EDR om een RP3D te…
Het primaire doel van het onderzoek is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid en het bepalen van de maximaal getolereerde dosis (MTD) en aanbevolen dosisescalaties (RDE*s) van INCB123667 als monotherapie bij deelnemers met…