7 resultaten
Primair: De primaire doelstelling van het onderzoek is het evalueren van de effectiviteit van behandeling met AG-348, zoals beoordeeld door de vermindering van de transfusielast.Secundair: De secundaire doelstelling van dit onderzoek is het…
Primair:• Het evalueren van de effectiviteit van behandeling met AG-348 vergeleken met placebo voor het verhogen van de concentraties hemoglobine (Hb)Secundair:• Het evalueren van de veiligheid van AG-348• Het bepalen van het effect van de…
Vaststellen van voorlopige veiligheid en tolerantie van enkelvoudige en meervoudig stijgende orale doses van MYK 491 bij ambulante patiënten met stabiel hartfalen met verminderde ejectiefractie (HFrEF)
Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…
Het onderzoek zal worden uitgevoerd in 2 delen, Deel 1 en Deel 2. Het doel van het onderzoek is te onderzoeken in hoeverre RO7090919 in het lichaam wordt opgenomen en uitgescheiden. Tevens wordt gekeken in hoeverre RO7090919 wordt verdragen.Het…
Onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van AG-348 in volwassen patiënten met sikkelcelziekte.
Primair:- Het evalueren van de langetermijnveiligheid en -verdraagbaarheid van AG-348Secundair:- Het evalueren van de langetermijneffectiviteit van AG-348- Het evalueren van de effectiviteit van AG-348 voor wat betreft het verhogen van de…