3 resultaten
Deel I:Primaire doelstelling: De effecten evalueren van tiratricol op de neurologische ontwikkeling van jonge patiënten met MCT8-deficiëntie, door middel van een meting volgens de Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) en Bayley Scales of Infant…
Primair (deel I en deel II):- Om de maximaal getolereerde dosis (MTD) en / of aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) te bepalen in de QW- en / of Q3W-regimes van RO7122290 in combinatie met cibisatamab na voorbehandeling met obinutuzumab- Om het veiligheids…
• Gerandomiseerde, placebogecontroleerde periode:Primaire:- Het aantonen van de werkzaamheid van mavorixafor bij patiënten met het WHIM-syndroom (Wratten, Hypogammaglobulinemie, Infecties en Myelokathexie), vastgesteld op basis van toename van het…