Zoeken naar een onderzoek

BoostB4: Boost Brittle Bones Before Birth
Een exploratieve/verkennende, open label multi-dosis multicenter fase I/II trial ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van prenatale en/of postnatale infusie van allogene foetale lever afkomstige mesenchymale stamcellen voor de behandeling van ernstige oesteogenesis imperfecta in vergelijking met historische en onbehandelde prospectieve controlegroepen. ;In Nederland zullen patienten niet worden behandeld. Retrospectieve en prospectieve contr

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504593-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van deze studie is het toedienen van meerdere doses menselijk, van de 1st trimester lever-afgeleide MSC voor de…

FIREFLY-1: Een open-label fase 2-onderzoek in meerdere centra ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van de orale Pan-RAF-remmer DAY101 bij pediatrische patiënten met RAF-gewijzigd, recidiverend of progressief laaggradig glioom en gevorderde vaste tumoren

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510691-20-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het primaire doel van arm 1 is het evalueren van het totale responspercentage (ORR) zoals bepaald door een onafhankelijke…

EPIK-P2: Fase II dubbelblind onderzoek dat start met een gerandomiseerde placebogecontroleerde periode van 16 weken naar de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van alpelisib (BYL719) bij jongeren en volwassenen met overgroeisyndromen op basis van het PIK3ca-gen (PROS)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508530-34-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deze studie zal de eerste prospectieve studie van alpelisib bij deelnemers met PROS-aandoeningen zijn. In dit onderzoek bekijken…

Onderzoek naar de farmacokinetiek, aanvaardbaarheid en veiligheid van Kimozo, een pediatrische suspensie van temozolomide voor oraal gebruik

Primaire OnderzoeksdoelstellingEvaluatie van de farmakokinetiek parameters van de suspensie van temozolomide voor oraal gebruik bij pediatrische patiënten ouder dan 1 jaar oud.1 Secundair Onderzoeksdoelstellingen• Evaluatie van de veiligheid van de…

Een open-label fase 2-cohortonderzoek met één arm ter beoordeling van de veiligheid, doeltreffendheid en farmacokinetiek van behandeling met sparsentan bij pediatrische proefpersonen met geselecteerde proteïnurische glomerulaire ziekten (EPPIK)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505497-14-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingen:• Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van sparsentan orale suspensie (populatie 1 en…

Virtual Reality om te onderzoeken hoe jongens met LVB zich gedragen in sociale situaties

Het eerste doel is om te onderzoeken of SIP-indicatoren gemeten met VR betere voorspellers zijn van agressie in het echte leven dan SIP-indicatoren gemeten met hypothetische vignetten bij jongeren met LVB. Het tweede doel is om te onderzoeken of we…

Een Fase I/II studie met het medicijn brigatinib bij kinderen en jongvolwassenen met anaplastisch grootcellig lymfoom (ALCL), inflammatoire myofibroblastische tumor (IMT) of een andere tumor met een ALK positieve afwijking.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513412-10-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Fase 1: - Bepalen van de MTD/RP2D van brigatinib monotherapie toegediend aan pediatrische en AYA patiënten met ALK+ ALCL of ALK…

Een Fase 2-onderzoek in 2-fasen (open-label gevolgd door gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase), naar setmelanotide bij patiënten met specifieke genvarianten in de melanocortine-4-receptorroute

Primair:• Evalueren van het percentage patiënten met obesitas met genetische varianten in een specifiek gen in de melanocortine-4-receptor (MC4R)-route die een klinisch relevant verlies van lichaamsgewicht bereiken als reactie op setmelanotide aan…

Open-label, niet-gecontroleerd onderzoek ter beoordeling van farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid en werking van efgartigimod bij kinderen van 2 tot minder dan 18 jaar met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513854-31-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het bevestigen van een op leeftijd aangepaste optimale dosis efgartigimod IV en het leveren van (model-voorspeld) bewijs voor…

Een fase 2-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van 2 toedieningschema's van orale fidrisertib (IPN60130) voor de behandeling van fibrodysplasie ossificanen
progressiva bij mannelijke en vrouwelijke pediatrische en volwassen deelnemers

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511469-13-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• De werkzaamheid evalueren van IPN60130-monotherapie ten opzichte van placebo voor wat betreft het remmen…

Prospectieve validatie en klinische evaluatie van een nieuwe posaconazol doseringsschema voor kinderen en jongeren met cystic fibrosis en Aspergillus infectie.

- In silico definitie van de meest optimale dosis posaconazol voor kinderen en jongeren met CF van 8 tot 17 jaar.- Beoordeel de prevalentie van Aspergillus-infectie bij kinderen en jongeren met CF van 8-17 jaar.- Een intensieve farmacokinetische…

Open-label onderzoek met enkelvoudige oplopende dosis ter beoordeling van de veiligheid, verdraagzaamheid en werkzaamheid van EDIT-101 bij volwassen en minderjarige deelnemers met Leber congenitale amaurosis type 10 (LCA10), met centrosomale proteïne 290 (CEP290) gerelateerde netvliesdegeneratie veroorzaakt door een samengestelde heterozygote of homozygote mutatie waarbij c.2991+1655A>G in intron 26 (IVS26) van het CEP290-gen ('LCA10-IVS26') betrokken is

Primair-Om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele dosis EDIT-101 te evalueren bij toediening aan deelnemers met LCA10-IVS26-mutatieOndergeschikt-Om verschillende doses EDIT-101 te evalueren voor daaropvolgende klinische evaluatie-Om de…

Precisie geneeskunde voor jou met doelgerichte therapie en immunotherapie, onafhankelijk van de locatie van jouw tumor.

Dit onderzoek evalueert de effectiviteit en de veiligheid van verschillende therapieën die gekozen zijn op basis van somatische veranderingen en potentiële biomarkers, die geïdentificeerd zijn met behulp van NGS-methodes, in patiënten met solide…

Een fase 2, vergelijkend gerandomiseerd onderzoek naar de impact van gereduceerde
COVID-19 mRNA-vaccinatie schema*s op de immuun respons en reactogeniciteit bij pediatrische
proefpersonen met doorgemaakte SARS-CoV-2-infectie

Hoofddoel:Bepalen of de humorale immuunrespons van één in vergelijking met een twee doses COVID-19 vaccinatie regime net zo goed is in kinderen die eerder een SARS-CoV-2 infectie hebben doorgemaakt. Secundaire doelstelling(en):1. Om de veiligheid en…

Een fase 1/2-, open-label, dosisescalatie- en dosisexpansie-cohortonderzoek van SNDX-5613 bij patiënten met recidiverende/refractaire leukemieën, onder wie patiënten met een MLL/KMT2A-genherschikking of NPM1- (nucleofosmine 1-) mutatie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513759-34-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingenFase 2De primaire doelstellingen van fase 2 zijn:• het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid…

Een open-label, fase I/II onderzoek met één arm om de farmacokinetiek, veiligheid/verdraagzaamheid en werkzaamheid van de granulaire formule van selumetinib bij kinderen tussen de 1 en 7 jaar met neurofibromatose type 1 (NF1) met symptomatisch, inoperabele plexiforme neurofibromen (PN) (SPRINKLE)

Primaire eindpunten:- Vaststellen van de PK van selumetinib na toediening van de selumetinib granule formulering.- Onderzoeken van de veiligheid en tolerabiliteit van de selumetinib granule formulering.